“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項吹響號角
發(fā)布時間：2015-12-07瀏覽次數(shù)：
在由中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心主辦的2015(第32屆)全國醫(yī)藥工業(yè)信息年會暨2014年度中國醫(yī)藥工業(yè)百強榜單發(fā)布大會上，中國工程院院士、“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項編制組組長桑國衛(wèi)透露，“十三五”重大專項的預(yù)期目標及考核指標是，研制30個新藥，8～10個為原創(chuàng)性新藥;研制并推動20/30個化學(xué)藥及高端制劑實現(xiàn)國際化發(fā)展;研制20～30個臨床急需開發(fā)的品種;
突破10～15項重大核心關(guān)鍵技術(shù);發(fā)展10～15項前瞻性技術(shù);建立具有中國特色的國家藥物創(chuàng)新體系及協(xié)同創(chuàng)新新模式，使整體水平達到國際先進水平。
按照“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項編制進程，2014年6～12月為戰(zhàn)略研究階段，2015年上半年為編制階段，編制工作方案已經(jīng)于今年6月25日上報相關(guān)部委。
專項：新藥創(chuàng)新引擎
創(chuàng)新藥物是提升企業(yè)競爭力的重要手段。全球在研新藥項目從2001年的5995個增加到2013年的10479個，平均增長率為4.76%。
新靶點藥物、抗體藥物、ADC藥物、免疫治療、新型疫苗不斷推出，2013年共有56種新藥和生物制劑上市，這一數(shù)量在過去10年內(nèi)為最多。2014年盡管新藥研發(fā)速度放緩，但仍有47個新藥和生物制品獲得上市批準。
從我國實際來看，隨著社會經(jīng)濟的發(fā)展和人們生活方式的轉(zhuǎn)變，我國疾病譜發(fā)生重大變化，腫瘤、代謝性疾病等復(fù)雜性疾病嚴重危害人民的生命和健康，4500多種疾病中有90%的疾病無藥可治，迫切需要普惠老百姓的好藥。
桑國衛(wèi)表示，我國是醫(yī)藥大國而并非醫(yī)藥強國，藥品銷售額不高，利潤低，企業(yè)研發(fā)投入嚴重不足。我國的醫(yī)藥創(chuàng)新主要處于仿制和仿創(chuàng)結(jié)合階段，仿制藥達96%，上市新藥多為me-too藥物。
產(chǎn)研聯(lián)盟作用虛化，缺乏有效機制、體制和運作實體。近年來，國際醫(yī)藥十強企業(yè)每年的研發(fā)投入達到其銷售額的17.8%左右，成果轉(zhuǎn)化率為20%，而我國醫(yī)藥十強企業(yè)的研發(fā)投入僅占銷售額的1%左右，成果轉(zhuǎn)化率不到2%。
在新藥創(chuàng)制上，我國與先進國家的巨大差異，以及國內(nèi)患者對新藥的渴求，使得重大新藥創(chuàng)制項目備受矚目，重大新藥創(chuàng)制項目成為新藥創(chuàng)新的引擎和加速器，其實施情況令人鼓舞。
截至2014年，我國共有83個品種獲得新藥證書，其中41個品種擁有自主知識產(chǎn)權(quán)。像鹽酸埃克替尼、雙環(huán)鉑、丁苯酞、艾瑞昔布等一批新藥已經(jīng)成為臨床一線用藥，有的甚至通過價格談判機制進入了地方醫(yī)保目錄，惠及患者。
“十三五”：瞄準“卡脖子”問題
事實上，由于新藥研發(fā)投入越來越高，國際上新藥研發(fā)模式也發(fā)生了很大的變化，目前，知名跨國藥企已不再是研發(fā)的主體，特別是基礎(chǔ)研究、分子物發(fā)現(xiàn)和臨床前實驗往往都由小型專業(yè)研發(fā)公司和機構(gòu)完成，跨國藥企在新藥研發(fā)中甚至到二、三期臨床研究時才介入。
桑國衛(wèi)指出，當(dāng)前，我國醫(yī)藥創(chuàng)新面臨以下五大關(guān)鍵問題：一是在監(jiān)管層面，臨床準入時間長，過程管理弱，新藥注冊綁定生產(chǎn)許可;二是源頭創(chuàng)新能力不強，轉(zhuǎn)化能力不強，研究平臺與先進生產(chǎn)聯(lián)盟作用有待發(fā)揮;三是私有資本不愿投入，早期研發(fā)支持不足;四是市場準入方面，招標采購周期長，各省流程不統(tǒng)一，創(chuàng)新藥無法及時進入醫(yī)保或招標采購目錄;五是知識產(chǎn)權(quán)保護有待加強。“我國亟待建立實現(xiàn)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化的市場化推動機制，可以從3個方面著手解決這一問題：一是政府通過科研資助和市場化運作的早期風(fēng)險投資基金的雙重模式，繼續(xù)加大對早期研發(fā)創(chuàng)新進行投入，兼顧政府導(dǎo)向和市場機制;
二是打造完整的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資價值鏈，聯(lián)系上下游產(chǎn)業(yè)投資團隊，建立由天使/政府早期投資及科研資助、創(chuàng)新藥物風(fēng)險投資基金、后期私募基金，以及產(chǎn)業(yè)巨頭互助支持的投資鏈，實現(xiàn)可持續(xù)的資金支持和產(chǎn)業(yè)化促進;
三是致力于實現(xiàn)創(chuàng)新價值的階段性體現(xiàn)，在藥物開發(fā)的前期重要環(huán)節(jié)實現(xiàn)公司增值及早期投資退出，打造成功的商業(yè)模式，從而營造早期創(chuàng)新項目的投資氛圍。”桑國衛(wèi)說。
據(jù)悉，“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項將著力解決用藥需求的“卡脖子”問題，聚焦核心瓶頸技術(shù)，以及國家創(chuàng)新平臺和人才隊伍的建設(shè)，提升持續(xù)創(chuàng)新能力。
重點針對10類疾病治療，強化源頭創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化研究。在化學(xué)藥領(lǐng)域，重點開展針對靶點、新機制創(chuàng)新藥物以及新釋藥系統(tǒng)、新制劑的研究開發(fā);在中藥領(lǐng)域，重點開展基于經(jīng)典名方及療效特色明顯的中藥復(fù)方、院內(nèi)制劑，以及由活性成分、有效部位和組分構(gòu)成的新藥;
在生物藥領(lǐng)域，重點開展新型抗體藥物、抗體偶聯(lián)藥物、新型疫苗、新型免疫治療、基因治療、生物類似物藥物等的研究開發(fā)，并加強新佐劑、新輔料的研發(fā)。
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